在干細胞治療帕金森病的臨床轉化賽道上，中國研究機構正展現出全球領導力。2025年7月，睿健醫藥宣布其自主研發的NouvNeu001注射液治療中重度帕金森病的II期臨床試驗，在北京醫院成功完成首例患者給藥，并隨后在多家頂尖醫院啟動試驗。這標志著NouvNeu001成為全球首個進入臨床II期的iPSC衍生的通用型帕金森細胞治療產品，也是國內首個進入臨床II期的iPSC衍生治療產品。I期臨床數據令人鼓舞：移植15個月后，NouvNeu001表現出良好的安全性和耐受性，細胞在無免疫抑制劑的情況下實現長期存活，且行為學及非行為學療效指標均展現出顯著優勢。

 與此同時，士澤生物在2024年與上海市東方醫院合作，完成了包括 “中國首例”在內的多例iPSC衍生細胞治療帕金森病患者。這些患者的最長隨訪期已超過12個月，臨床隨訪結果顯示無細胞療法相關不良事件出現。

 多位受試患者的運動功能和生活質量獲得顯著改善。一位有10年帕金森病史的男性患者在接受長期細胞移植治療后，“開期”時間顯著延長，面部表情趨于正常，講話流利，四肢僵硬感明顯緩解，能完成日常工作并恢復鍛煉。

  干細胞治療帕金森病的潛力不僅在于細胞替代，更在于其多重修復機制。

  天津康婷科研團隊利用6-羥多巴胺構建的帕金森病大鼠模型研究發現，干細胞治療能有效改善模型大鼠的行為學障礙。在為期10周的實驗中，干細胞治療組大鼠的旋轉圈數顯著下降，表明運動功能障礙得到改善。

  在機制層面，研究團隊發現干細胞治療組大鼠損傷側的酪氨酸羥化酶（TH）熒光信號明顯增強，表明TH表達水平顯著提升。TH是多巴胺合成的關鍵酶，其表達減少是帕金森病的重要病理特征。這一發現證實干細胞治療可促進多巴胺能神經元的修復。

  除細胞本身外，神經干細胞來源的細胞外囊泡（EVs） 正成為無細胞治療的新策略。這些直徑30-150nm的微小囊泡包含蛋白質、RNA和功能性線粒體，可穿越血腦屏障，實現多模式神經修復。

  EVs通過三重機制發揮作用：神經炎癥調控——攜帶的TGF-β和IL-10可將小膠質細胞極化為抗炎M2型；突觸可塑性增強——遞送突觸素I和PSD95蛋白促進神經突觸重塑；代謝支持——通過AMPK/mTOR通路改善神經元能量代謝。

  在帕金森病模型中，載有GDNF的工程化EVs使多巴胺神經元存活率提高60%，展現出巨大應用前景。

遞送技術革新

動脈內給藥干細胞和外泌體治療中樞神經系統疾病成為研究熱點。這種方法能在向大腦輸送大量干細胞和外泌體的同時，最大限度減少額外腦損傷的風險。隨著導管技術進步，這一策略正展現出巨大潛力。

工程化改造升級

通過基因編輯和材料科學結合，新一代干細胞產品正向“智能化”發展。如載有GDNF的工程化EVs在帕金森病模型中使多巴胺神經元存活率提高60%，遠超傳統方法。

個體化治療深化

基于自體細胞的治療方案正建立精準質量控制體系。科學家已開始通過多巴胺神經纖維密度等生物標志物預測治療效果，實現真正的“一人一策”精準醫療。