直接替代受損細胞：

比如角膜干細胞能分化成角膜上皮細胞，視網膜前體細胞可發育為感光細胞，填補病變丟失的功能細胞；

旁分泌作用：

     分泌細胞因子、外泌體等，抑制炎癥、促進血管修復，例如間充質干細胞（MSCs）分泌的因子能改善干眼患者的眼表微環境；

修復組織結構：

      通過構建細胞支架，幫助角膜、視網膜等復雜結構再生。

目前用于眼病治療的干細胞主要有4類：胚胎干細胞（ESCs）、誘導多能干細胞（iPSCs，可從皮膚、尿液等細胞 “重編程” 獲得）、間充質干細胞（MSCs，來自骨髓、脂肪、臍帶等）、視網膜前體細胞（RPCs）。

眼組織從外到內分為角膜、晶狀體、房角、視網膜等，干細胞治療已覆蓋多個部位的病變。

①角膜疾病：讓受損角膜重新透明

角膜是眼睛的 “鏡頭”，一旦因外傷、炎癥出現干細胞缺乏（如邊緣干細胞缺乏癥，LSCD）或結構損傷（如圓錐角膜），就會導致視力模糊甚至失明。

邊緣干細胞缺乏癥（LSCD）：角膜邊緣的干細胞（LSCs）負責更新角膜上皮，一旦受損，眼睛會出現干澀、畏光、視力下降。通過移植培養的邊緣上皮細胞（CLET 技術），或用口腔黏膜上皮、牙髓干細胞等替代，可重建角膜表面。比如有研究顯示，自體培養的邊緣上皮移植后，患者長期存活率達 70% 以上。

干眼癥：淚膜不穩定、眼表炎癥是主要原因。間充質干細胞注射到淚腺，或其分泌的外泌體（MSC-EXO）制成眼藥水，能減少炎癥、促進淚液分泌。一項針對慢性移植物抗宿主病（cGVHD）相關干眼癥的研究顯示，干細胞外泌體眼藥水可顯著改善患者癥狀。

圓錐角膜：角膜變薄、變形導致散光。傳統角膜移植面臨供體不足問題，而脂肪干細胞（ADASCs）可分泌膠原蛋白，增強角膜基質強度。臨床試驗中，部分患者移植后角膜厚度增加，視力改善。

②晶狀體：讓白內障患者 “再生” 晶狀體

白內障是晶狀體混濁導致的失明，傳統手術需植入人工晶狀體，但兒童患者易出現術后混濁。

干細胞研究發現，晶狀體上皮干細胞（LECs）能在術后再生晶狀體。通過改進手術方式（如保留晶狀體囊袋），可誘導LECs自然分化為透明晶狀體。臨床研究顯示，采用這種方法的兒童患者，術后并發癥減少20倍，部分可恢復自然晶狀體功能。

③青光眼：修復 “排水系統” 降低眼壓

青光眼因眼壓升高損傷視神經導致失明，傳統治療以降眼壓為主，卻無法修復受損的房角小梁網（負責排出房水）。

干細胞可“重建”小梁網：小梁網干細胞（TMSCs）或誘導多能干細胞（iPSCs）分化的小梁細胞，能恢復房水排出功能。在動物實驗中，移植后眼壓明顯降低；臨床前研究顯示，間充質干細胞還能通過分泌因子保護視神經，減少視野缺損。

④視網膜疾?。赫?“感光系統”

視網膜是眼睛的“感光底片”，黃斑變性、視網膜色素變性（RP）、糖尿病視網膜病變（DR）等，都會導致感光細胞或視網膜色素上皮（RPE）細胞死亡，最終失明。

黃斑變性（AMD）：RPE細胞退化是核心病因。通過移植胚胎干細胞（ESCs）或iPSCs 分化的RPE細胞，可替代受損細胞。2017年一項臨床研究顯示，患者移植后視力從0.1提升至0.3，且移植細胞存活達2年；

視網膜色素變性（RP）：感光細胞逐漸死亡，導致夜盲、視野縮小。視網膜前體細胞（RPCs）或間充質干細胞移植，可延緩感光細胞退化。臍帶間充質干細胞（UCMSCs）靜脈輸注后，81% 的患者一年內視力保持穩定；

糖尿病視網膜病變（DR）：高血糖損傷視網膜血管。骨髓間充質干細胞（ABMSCs）可修復血管、減少滲漏，非增殖期患者接受治療后，黃斑厚度降低，視力改善。